“La FQ es una enfermedad hereditaria, en donde ambos padres tienen que ser portadores de un gen mutado. En la Argentina afecta a 1 de cada 7.000 nacimientos, y se calcula que más de 3.000 personas la padecen en nuestro país, algunos de ellos no diagnosticados. Es de carácter progresivo afectando múltiples órganos, entre ellos el páncreas, el pulmón, senos paranasales, hígado, intestinos, piel, sistema reproductivo y que producen complicaciones infecciosas, compromiso funcional respiratorio, malabsorción, desnutrición, deshidratación, esterilidad y conlleva problemas psicosociales sobre todo en los años de desarrollo madurativo de niños, adolescentes, jóvenes y adultos” explica el Dr. Óscar Rizzo- Especialista en Neumonología, Coordinador del grupo FQ Hospital de Rehabilitación Respiratoria María Ferrer – MN: 50535 “Solo una aproximación multidisciplinaria, puede abarcar este extenso listado de compromisos y enfermedades” señala Rizzo. Esta enfermedad no se puede prevenir, pero sí se puede realizar detección temprana a través del screening neonatal o prueba del talón.
En 2010 Gador inició un proceso de investigación, evaluación y capacitación para el desarrollo de las moléculas y esta primera etapa contó con el apoyo del Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI). Luego invirtió en tecnología y equipamiento para continuar con el desarrollo de la línea como se la conoce actualmente.
En 2021 el laboratorio lanzó un tratamiento que incluye tres moduladores del CFTR (Triple Terapia) para pacientes a partir de los de 6 años y con un peso de 30 kg o más. Si bien Gador posee actualmente un portafolio de productos para el tratamiento de esta enfermedad, su impronta innovadora y su compromiso con el cuidado de la salud lo motivaron a continuar trabajando para acercar a la comunidad de la fibrosis quística terapias más accesibles de última generación, además de brindar un programa de pacientes que los acompaña en el día a día de esta enfermedad, desde el momento en el que el médico lo indica y a lo largo de todo el tratamiento con un medicamento de Gador.
“Gracias a los nuevos tratamientos, hemos pasado de una sobrevida que no superaba la adolescencia o juventud, a que los pacientes entren en la adultez con una calidad de vida muy cercana a la población general” destaca Rizzo.
A fines de 2022 el laboratorio amplió la indicación de este producto incluyendo a pacientes a partir de los 6 años sin restricción de peso, lo que le permitió aumentar la cantidad de personas a tratar.
“En un seguimiento de más de 50 niños que reciben esta terapia, hemos evidenciado una significativa mejoría de la función pulmonar y una significativa disminución de los niveles de cloro en sudor, prácticamente alcanzan valores muy cercanos a lo normal. También hemos observado un significativo aumento del aspecto nutricional, como así también una disminución de las exacerbaciones respiratorias lo cual se traduce en una reducción de las hospitalizaciones. Todos estos resultados se evidencian al corto tiempo de haber comenzado con el tratamiento” explica el Dr. Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio Dr. A. Álvarez del Hospital de Niños R. Gutiérrez (pediátrico) MN: 58664. “La triple terapia para el tratamiento de la FQ debe ser considerada como un “milagro de la ciencia”, que cambió la vida de la gran mayoría de los pacientes que padecen esta enfermedad. Evidencia de ello es que muchos niños que se encontraban en lista de Trasplante Pulmonar, fue factible retirarlos de la misma” señala Teper.
“Toda mi vida viví con esta enfermedad que iba avanzando, a pesar de hacer muchos tratamientos. Si bien me decían que tenía que hacer una vida normal, siempre había algo que me recordaba que estaba enferma. Me iba privando de lo más simple y cotidiano, como subir una escalera, caminar dos cuadras o ir a bailar con amigos. Hoy puedo decir que llevo una vida totalmente normal, retomé mi carrera, tengo un trabajo y dedico tiempo a la lectura que es mi gran pasión. Principalmente tuve que cambiar la forma de verme a mí misma, ya no hay eventos cotidianos que me recuerden que estoy enferma, tuve que aceptar que mi vida cambió después del tratamiento de la triple terapia y finalmente ahora sí puedo vivir una vida normal dejando atrás el miedo a que la enfermedad progrese”. Celeste, paciente con Fibrosis Quística.